Ny behandling av Skelleftesjukan ger hopp – men är kostsam för regionerna

Nu finns det en ny läkemedelsbehandling för Skelleftesjukan. Region Västerbotten och Region Norrbotten konstaterar att läkemedlet är en viktig behandlingsmöjlighet, men att finansieringen av den kostsamma behandlingen måste ses över.

Skelleftesjukan är en genetisk sällsynt sjukdom som medför stort lidande och i en del fall för tidig död. Så här långt har det, utöver levertransplantation, funnits få möjligheter till effektiv behandling för patienterna.

Nu har Rådet för nya terapier, NT-rådet, kommit med en ny rekommendation kring läkemedelsbehandling för patienter med Skelleftesjukan.

Riskerar tränga ut andra patientgrupper

Sjukvården står inför flera kunskapsmässiga genombrott som möjliggör säkra och effektiva behandlingar av tidigare obotliga sjukdomar. I många fall är de nya läkemedlen väldigt kostsamma att införa då sjukvården ensam står för dessa kostnader. Risken ökar för att snabba och stora kostnadsökningar inom ett behandlingsområde tränger ut möjligheter till behandling för patienter som lider av andra sjukdomar.

I fallet med Skelleftesjukan är ungefär tre fjärdedelar av patientgruppen dessutom geografiskt koncentrerade till två regioner: Norrbotten och Västerbotten. Det råder stor tveksamhet kring hur regionerna själva ska kunna bära de kostnader som behandlingen innebär, i värsta fall med konsekvensen att behandling för patienter uteblir. En hållbar och mer solidarisk finansieringslösning för denna nya typ av läkemedel behöver därför ses över, då kostnaden annars riskerar bli en tung börda för regionerna.

"Vi behöver arbeta långsiktigt"

– För landets två regioner, där majoriteten av patienterna finns, kan kostnadsökningen på lång sikt, och med bred användning av dessa läkemedel, bli en stor utmaning att hantera. Trots de rabatterade priser som NT-rådet nu har förhandlat fram, säger Pia Näsvall, chefläkare och medicinsk rådgivare, Region Norrbotten.

– Vi behöver arbeta för att långsiktigt kunna erbjuda patienter med Skelleftesjukan bästa möjliga behandling. Sjukvården generellt har ett behov av att utveckla nya betalningsmodeller för denna typ av läkemedel. Det är en förutsättning för att vi ska kunna fortsätta garantera en jämlik vård där våra invånare – frisk som sjuk – lever ett liv i god hälsa, säger Brita Winsa, hälso- och sjukvårdsdirektör, Region Västerbotten.

Fakta: NT-rådet
Rådet för nya terapier, NT-rådet, är en expertgrupp med representanter från Sveriges regioner, som ger rekommendationer till landets regioner om användning av nya läkemedel. Rekommendationerna är vägledande för hur regionerna ska agera. NT-rådets målsättning är ”en rättvis, jämlik och ändamålsenlig läkemedelsanvändning för alla patienter i hela landet och att våra gemensamma resurser för läkemedel används på bästa sätt”. Källa: Sveriges kommuner och landsting

Fakta: Innovativa läkemedel
Advanced Therapy Medical Products (ATMP) är innovativa läkemedel som baseras på gener, vävnad eller celler. De kan behandla patienter med ovanliga och svårbehandlade sjukdomar och har även potential att bota sjukdomar som idag är obotliga.

Fakta: Skelleftesjukan
Familjär amyloidos med polyneuropati eller Ärftlig transtyretinamyloidos, i folkmun Skelleftesjukan, är en genetisk sjukdom. Cirka 350 personer är drabbade i Sverige, de flesta i trakterna kring Skellefteå och Piteå. En rubbning i arvsanlaget gör att amyloider lagras i olika organ i kroppen, Det påverkar i första hand nervsystemet, med värk, domningar och förlamning som följd. Andra symptom är störningar i mag-tarmkanalen och hjärtrytmrubbningar.

Mer information

Brita Winsa
Hälso- och sjukvårdsdirektör
Region Västerbotten
070-352 47 16
brita.winsa@regionvasterbotten.se

Pia Näsvall
Chefläkare och medicinsk rådgivare
0920-28 40 00
pia.nasvall@regionnorrbotten.se

Presskontakt 

Cecilia Stenström
Kommunikationsstaben
Region Västerbotten
072-453 03 59
cecilia.stenstrom@regionvasterbotten.se